CDE将Fitusiran 注射液归入“关(guan)爱设计”试点项目,患者,医治,药物
近日，赛诺菲旗下(xia)血友病创新药物Fitusiran注射液被归入国家药品监督管理局药品审评中央（以下(xia)简(jian)称“CDE”）《以患者为中央的罕(han)见疾病药物研发试点工作设计（“关(guan)爱设计”）》试点项目（以下(xia)简(jian)称“关(guan)爱设计”试点项目）。根据CDE“关(guan)爱设计”试点项目通知(zhi)公示，Fitusiran注射液拟(ni)用于作为常规预(yu)防医治，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制(zhi)物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预(yu)防或淘汰出血的产生频率。目前其正处于《以患者为中央的罕(han)见疾病药物研发试点工作（“关(guan)爱设计”）实施框架》中划分的药物研发D阶段，即上市申请前/上市申请阶段。
“关(guan)爱设计”是为了推(tui)进以患者为中央的药物研发，落(luo)实国家药监局关(guan)于加速推(tui)进罕(han)见疾病用药的工作安排而在罕(han)见疾病药物研发领(ling)域开展(zhan)的一项试点工作。“关(guan)爱设计”旨在坚持“以患者为中央”的药物研发理念，鼓励(li)药物研发单元在罕(han)见疾病药物研发过程(cheng)当中谛听患者声音(yin)，存眷患者的体验与感觉。
据了解，血友病是一种(zhong)持续终生的遗传性出血性疾病，目前我国有登记的血友病患者约4万例。患者因体内天生贫(pin)乏特定的凝血因子，终生伴随着“血流不止”的风险(xian)和痛苦。出血特别是关(guan)节出血是血友病患者面临的最大挑衅，长期出血可能(neng)形成关(guan)节变形、残疾，乃(nai)至产生颅内出血等环境危及性命。
由北京血友之家罕(han)见病关(guan)爱中央和天津(jin)大学药学院医药政策(ce)与经济研讨(tao)中央合作完成的《中国血友病患者医治模式与疾病负担研讨(tao)报告》（以下(xia)简(jian)称“研讨(tao)报告”）效果表现，大多(duo)半中国血友病患者过去一年都产生过出血，平均出血次数(shu)高达(da)约为32次，每十天摆布一次的出血是患者面临的巨大挑衅。36.65%的患者因血友病失业或无业，而学龄患者则面临失学或复学。